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    新聞動態

    前沿 | 新基因療法或可治療兒童罕見癲癇病

    2023-06-29 09:06:22 8

    新華社耶路撒冷6月28日電(記者王卓倫)以色列特拉維夫大學近日發布公報說,該校人員領銜的一個研究團隊開發出的一種新的基因療法或有助于治療德拉韋綜合征——一種在嬰兒時期出現癥狀的罕見癲癇性腦病。相關論文發表在美國《臨床檢查雜志》上。

    公報說,德拉韋綜合征的致病原因為一個名叫SCN1A的基因發生突變,這一突變并非遺傳自父母,而是在胚胎中隨機發生,因此也無法在母體懷孕時被發現。這一疾病在罕見性疾病中相對較為常見,病情通常始于嬰兒六個月時的熱誘導癲癇發作,一歲后發展為頻繁的自發性癲癇發作,并伴有運動和認知發育遲緩,早期死亡概率較高。

    此前開發的一些針對該疾病的基因療法動物實驗結果都顯示,只有在疾病發病非常早期的階段干預才有效果。由于基因療法是一種復雜和侵入性的治療手段,因此只會對確診患兒實施這種療法。這項研究中,團隊主要目的是開發出一種在該疾病發病之后,即使是相對較晚發現,也還能有效緩解癲癇和認知方面癥狀的療法。

    該療法將改造過的病毒作為載體,將正常基因輸入患者體內,使患者正常活動成為可能。在動物實驗中,研究人員將攜帶正常SCN1A基因的病毒注射到患有德拉韋綜合征小鼠的大腦中,其中31只小鼠在自發性抽搐開始后的三周齡、即相當于兒童一到兩歲時接受治療;13只小鼠在五周齡、即相當于兒童六到八歲時接受治療。研究人員在小鼠大腦的幾個區域進行注射,此外還將去除了遺傳物質的空病毒注射到48只對照組小鼠的大腦中。

    實驗結果發現,在三周齡時接受注射的小鼠治療效果最好,它們在注射后60小時內癲癇發作完全停止,預期壽命顯著增加,認知障礙得到完全修復。五周齡的小鼠也表現出了顯著的癥狀改善,癲癇癥狀有所減少。而對照組接受空病毒注射的小鼠病情沒有改善,與未經治療的小鼠一樣出現癥狀,其中約50%因嚴重癲癇而過早死亡。此外,這一療法應用至健康小鼠后未出現有害結果,因此其安全性得到證明。(來源:新華網)

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